Wat gebeurt er met uw geld?
Het bedrag dat u doneert aan stichting Across Europe zal voor 100% naar Stichting Kika gaan. Vanuit daar is besloten om de bijdrage van Stichting Across Europe volledig aan te wenden om het volgende onderzoek te financieren.
Onderzoek naar nieuwe aangrijpingspunten voor de behandeling van kinderen met een bepaald subtype van acute myeloïde leukemie
Centrum: Erasmus MC – Sophia Kinderziekenhuis Rotterdam
Looptijd: 1 jaar
Projectnummer: 112
Bijdrage KiKa: € 97.908,88
Goedgekeurd in: 2012
Acute myeloïde leukemie (AML) is een vorm van leukemie die zowel bij kinderen als volwassenen voorkomt. Van de kinderen die AML krijgen, geneest uiteindelijk slechts 60-70%. Daarnaast geeft de therapie veel bijwerkingen tijdens de behandeling en in het latere leven.
AML ontstaat door afwijkingen in het DNA. De ziekte kan worden onderverdeeld in verschillende subgroepen, afhankelijk van het soort afwijking in het DNA. Een gen is een klein stukje DNA dat codeert voor een eiwit. Wanneer er fouten in een gen ontstaan (een beschadigd gen), kan de functie van het eiwit verstoord worden. De cel kan dan ongecontroleerd gaan delen, waardoor er kanker ontstaat. Bij AML zijn het bepaalde witte bloedcellen en soms rode bloedcellen of bloedplaatjes die ongeremd delen en blijven doorgroeien. Om deze ongeremde groei van cellen te stoppen zijn geneesmiddelen gericht tegen zulke beschadigde genen van groot belang.
Wij richten ons in dit onderzoek op een kleine subgroep met een specifieke afwijking in het DNA (een zogenoemde MLL-herschikking, in dit geval met uitwisseling van materiaal op chromosoom 6 en op chromosoom 11). Ondanks alle bestaande behandelingen heeft deze subgroep een uitzonderlijk slechte overlevingskansen; slechts 22% van de kinderen was 5 jaar na diagnose nog in leven.
Daarom kijken we juist in deze groep naar afwijkingen in het DNA en het functioneren van de bijbehorende genen. Wanneer de functie bekend is, is de volgende vraag of de werking van dit gen kan worden beïnvloed door medicijnen en of dit leidt tot een betere behandeling van de ziekte. Hoewel ons uitgangspunt een klein deel van de kinderen met AML betreft, is het echter mogelijk dat zaken die in deze groep worden geïdentificeerd, ook een rol spelen bij andere groepen binnen kinderAML.
Het uiteindelijke doel van dit project is om aanknopingspunten te vinden voor nieuwe therapieën. Dit is belangrijk omdat intensiveren van de huidige therapie geen optie is vanwege ernstige bijwerkingen. Nieuwe therapieën zouden dan ook gericht moeten zijn op een afwijkend gen of eiwit in de leukemiecel en daarmee hopelijk minder bijwerkingen geven in gezonde cellen.